A givosirana é uma terapêutica de ácido ribonucleico de interferência (RNAi) foi desenvolvida para o tratamento da porfiria hepática aguda (PHA) em pacientes adultos e adolescentes com 12 anos ou mais. A givosirana é um RNA de pequena interferência (siRNA) sintético, quimicamente modificado, de cadeia dupla que causa degradação do RNA mensageiro (RNAm) da aminolevulinato sintase 1 (ALAS1) do fígado levando à redução da proteína ALAS1 induzida do fígado. Isso culmina na redução dos intermediários neurotóxicos do heme, incluindo o ALA, que é um fator causal essencial dos ataques de PHA e de outras manifestações da doença.
A análise desse Medicamento Novo teve fluxo acelerado anuído em conformidade à RDC 205/2017, Cap II, Art. 4°, por se tratar de medicamento destinado ao tratamento de porfiria hepática aguda (PHA), considerada doença rara.
Porfirias decorrem de deficiências enzimáticas na biossíntese do grupo heme da cadeia da hemoglobina. Na maior parte das vezes, são distúrbios hereditários, embora existam formas adquiridas. As porfirias apresentam ampla interação entre fatores genéticos e fatores ambientais, pois os portadores de mutações nem sempre desenvolvem a doença na ausência de fatores ambientais precipitantes. As porfirias hereditárias são classificadas como hepáticas ou eritrocitárias de acordo com o principal local de expressão da deficiência enzimática.
A porfiria hepática aguda (PHA) é uma família de distúrbios genéticos raros, graves e gravemente debilitantes da biosíntese do grupo heme hepático, o que leva à diminuição dos níveis deste grupamento e ao acúmulo de seus precursores metabólicos.
https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/novos-medicamentos-e-indicacoes/givlaari-givosirana-sodica-novo-registro
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